Come suggerisce il nome stesso, per “real world evidence” (RWE) si intende l’evidenza scientifica derivata dal “mondo reale”, ovvero come output dell’analisi di dati derivati dalla quotidianità del paziente (“real world data”, RWD).

I RWD sono originati da molteplici sorgenti, tra cui cartelle sanitarie elettroniche, tracciati amministrativi (e.g. per rimborsi prestazioni o monitoraggio attività), registri di patologia e fonti non cliniche comunque atte a fornire informazioni sullo stato di salute, (e.g., dispositivi mobili e/o indossabili).

L’approccio basato su RWE favorisce la ricerca sotto diversi aspetti, migliorando la pianificazione dei processi sia dal punto di vista clinico che da quello gestionale e finanziario.

Un esempio di quanto descritto è dato dai diversi problemi riconducibili alla pianificazione che affliggono i trial clinici e ne causano il ritardo- o addirittura, in casi estremi, il fallimento rispetto agli obiettivi prefissati.

  • l’11% dei siti coinvolti non arruola alcun paziente
  • il 48% dei siti hanno una performance inferiore a quanto richiesto dallo studio (basso numero di pazienti arruolati)
  • per circa l’80% dei trial le timeline di arruolamento non vengono rispettate
  • di conseguenza si rende necessaria un’estensione (addirittura il raddoppio) delle timeline previste per studi di fase II-IV per consentire il raggiungimento degli obiettivi di arruolamento prefissati
  • in ogni caso, in media, circa la metà dei pazienti arriva al completamento dello studio.

È evidente come la gestione di questi imprevisti infici non solo l’aspetto scientifico, ma anche quello economico, impattando significativamente sugli investimenti necessari per ottenere i risultati prefissati.

Un approccio data-driven all’analisi di fattibilità degli studi permette di effettuare stime precise e aiuta a contenere le problematiche descritte.

Questa analisi (stima di eligibilità dei pazienti) è tradizionalmente condotta tramite survey ai potenziali investigators. Ci sono comunque strumenti che permettono di ottimizzare questo tipo di valutazioni.

 

La presenza all’interno dei centri di data warehouse (DWH) per la ricerca, ovvero di un punto di aggregazione dei dati provenienti da fonti diverse  facilita una stima corretta, rapida ed affidabile.

 

 

 

 

L’esistenza di reti di DWH per collegare più centri favorisce l’approccio federato alla ricerca: la condivisione dati aggregati e l’implementazione di procedure semi-automatiche funzionanti su tutti i centri.

 

 

 

 

 

L’uso di terminologie standard, l’applicazione di modelli dati condivisi e l’allineamento delle sorgenti dati ai principi FAIR, tutti elementi già trattati in altri approfondimenti su questo sito, sono elementi imprescindibili per garantire interoperabilità nell’ambito di un’infrastruttura federata.